El medicamento marstacimab propone una alternativa para prevenir hemorragias en personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores. Se administra una vez por semana mediante una inyección subcutánea y los resultados de un estudio internacional mostraron una reducción de hasta el 92% en los episodios hemorrágicos de determinados pacientes.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó una nueva terapia para el tratamiento preventivo de la hemofilia que ya se encuentra disponible en Argentina. Se trata de marstacimab, un anticuerpo monoclonal desarrollado por el laboratorio Pfizer que busca reducir los episodios hemorrágicos en personas de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores. La autorización representa una nueva alternativa terapéutica para quienes conviven con esta enfermedad hereditaria y necesitan tratamientos preventivos para evitar complicaciones.
La hemofilia es una enfermedad poco frecuente que afecta el proceso de coagulación de la sangre. Existen dos formas principales: la hemofilia A, caracterizada por la deficiencia del factor VIII de coagulación, y la hemofilia B, relacionada con la falta del factor IX. Esta alteración puede provocar sangrados prolongados después de lesiones, intervenciones quirúrgicas o incluso hemorragias internas espontáneas, especialmente en músculos y articulaciones. Cuando estos episodios se repiten, pueden ocasionar daños articulares permanentes, dolor crónico y dificultades para desarrollar actividades cotidianas.
Durante décadas, uno de los principales abordajes médicos consistió en administrar mediante infusiones el factor de coagulación que el organismo no produce en cantidades suficientes. Sin embargo, los avances científicos permitieron desarrollar medicamentos que actúan sobre otros componentes del sistema de coagulación, sin necesidad de reemplazar directamente los factores VIII o IX. En ese grupo se encuentra marstacimab, cuyo mecanismo consiste en bloquear una proteína denominada TFPI, que limita naturalmente el proceso de coagulación. Al inhibir su actividad, el medicamento favorece la generación de trombina, una proteína fundamental para la formación de coágulos y el control de las hemorragias.
Una de las principales características de esta nueva terapia es su modalidad de administración. El medicamento se aplica una vez por semana mediante una inyección subcutánea utilizando una lapicera prellenada. A diferencia de los tratamientos tradicionales que requieren administración intravenosa, no necesita acceso a una vena ni preparación o reconstitución previa del producto. Luego de recibir la capacitación correspondiente, el propio paciente o una persona cuidadora pueden realizar la aplicación, una característica que podría facilitar la continuidad del tratamiento y reducir las dificultades asociadas a las infusiones frecuentes.
La eficacia de marstacimab fue evaluada mediante el estudio internacional BASIS, un ensayo clínico de fase 3 cuyos resultados fueron publicados en la revista científica Blood. La investigación incluyó a 128 participantes en una etapa inicial de observación, de los cuales 116 recibieron posteriormente el medicamento. El trabajo comparó la frecuencia de sangrados de cada paciente durante los seis meses anteriores al tratamiento con los episodios registrados durante la utilización de la nueva terapia. Es importante señalar que se trató de una comparación intraindividual y no de un ensayo con un grupo paralelo asignado al azar.
Entre los resultados más relevantes, el estudio registró una reducción aproximada del 92% en la tasa anualizada de sangrados que necesitaron tratamiento entre quienes anteriormente recibían medicación solamente cuando se producía una hemorragia. En ese grupo, la frecuencia estimada pasó de 39,86 episodios anuales a 3,20 durante el período de utilización de marstacimab. Por otra parte, entre las personas que ya recibían tratamientos preventivos regulares con factores de coagulación, la tasa anualizada descendió de 7,90 a 5,09 episodios, lo que representó una reducción del 35,5%. Los resultados mostraron diferencias significativas respecto de los esquemas preventivos anteriores.
Los especialistas también destacaron que la incorporación de nuevas alternativas puede contribuir a mejorar la calidad de vida de las personas con hemofilia. El médico hematólogo Mauro Dávoli, ex presidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados y director médico de la Fundación de la Hemofilia de Santa Fe, explicó que los tratamientos con diferentes mecanismos de acción amplían las posibilidades de adaptar las estrategias preventivas a las necesidades de cada paciente. Por su parte, la médica hematóloga infantil Andrea Cocca, integrante del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos, señaló que reducir las infusiones intravenosas frecuentes puede disminuir las dificultades relacionadas con el acceso venoso y facilitar la organización de la vida cotidiana de pacientes y familias.
En cuanto a la seguridad, entre los efectos adversos registrados durante los estudios se identificaron reacciones en el lugar de aplicación, dolor de cabeza, fiebre, molestias articulares, diarrea, picazón y erupciones en la piel. Si bien durante el período principal del estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos, los investigadores aclararon que esto no permite descartar completamente ese riesgo en poblaciones más amplias. Por ese motivo, los especialistas remarcaron que la incorporación de esta terapia debe evaluarse individualmente, teniendo en cuenta la edad, los antecedentes clínicos, la presencia de inhibidores y otros tratamientos que pueda necesitar cada persona. La aprobación de ANMAT amplía las alternativas disponibles en Argentina, pero la indicación y el seguimiento deben quedar siempre a cargo de un equipo médico especializado.
Fuente: Noticias Argentinas
